Miliona njerëz vdesin nga sëmundje të rënda, e midis tyre edhe leukemia. Një panel këshillues i administratës amerikane për ushqimin dhe drogës miratoi së fundmi një terapi të re më të përparuar të trajtimit të leukemisë, e quajtur CTL019. Produkti është rezultat i përpjekjeve të përbashkëta midis Universitetit të Pensilvanisë dhe gjigantit farmaceutik Novartis. Në vitin 2015, nisën një studim të quajtur ELIANA për të hetuar përdorimin e CTL019 tek fëmijët me një leukemi të vështirë për tu trajtuar. Rezultatet paraprake të studimit, të publikuara muajin e kaluar, ndihmuan në ndikimin e panelit të ekspertëve, të cilët votuan 10-0 për t’i kërkuar FDA të rekomandojë drogën për fëmijët dhe të rinjtë me sëmundjen shkatërruese. FDA pritet të marrë një vendim përfundimtar për miratimin më 3 tetor. Nëse miratohet, CTL019 do të bëhet trajtimi i parë i këtij lloji në treg.
Si funksionon terapia e quajtur ndryshe edhe CAR-T? Terapia shfrytëzon qelizat e sistemit imunitar të pacientëve për të luftuar tumoret. Mjekët nxjerrin një tip të specializuar të qelizave të bardha të gjakut, të njohura si qeliza T, nga pacienti dhe ri-inxhinierojnë ata në shtëpi dhe sulmojnë qelizat kanceroze. Kur qelizat e modifikuara i kthehen pacientit, ata kërkojnë dhe shkatërrojnë kancerin. Imunoterapia është një fushë në rritje për trajtimin e kancerit dhe medikamente që ndryshojnë sistemin imunitar të trupit për të luftuar kancerin janë tashmë në treg. Por, CTL019 është i pari që përshtatet me porosi për çdo pacient individual, që kërkon një procedurë komplekse që përfshin heqjen dhe zëvendësimin e qelizave të pacientëve. Miratimi i komitetit për terapinë CAR-T zbatohet për fëmijët dhe të rinjtë e moshave 3 deri në 25 vjeç, me një formë të leukemisë që quhet leukemi limfoblastike akute (ALL) e qelizave B të relaksuara ose refraktore. Ky është lloji më i zakonshëm i kancerit tek fëmijët dhe në SHBA regjistrohen 3 mijë raste në vit. Kimioterapia tradicionale mund të ndihmojë shumë fëmijë me kancer, por për ata me sëmundje të relapsuar ose refraktare, mundësitë e trajtimit janë të kufizuara dhe normat e mbijetesës shpesh janë nën 30 për qind. Deri më tani, ka rezultuar se 82 për qind e rasteve të prekura kanë arritur rezultat të plotë duke çrrënjosur qelizat kancerogjene. Ilaçi ka edhe efekte anësore pasi çlirimi i citokinës, është një përgjigje inflamatore totale që imiton infeksionit. Shumë nga këta pacientë kërkuan trajtim në njësinë e kujdesit intensiv (ICU), por të gjithë ata mbijetuan. Përkundër efekteve anësore, komisioni i ekspertëve ende mendon se përfitimet e terapisë i tejkalonin rreziqet.